Un diagnóstico familiar que cambió el rumbo de la ciencia: la cruzada de Doug Melton contra la diabetes tipo 1

Martes, 10 de junio de 2025

Lo que comenzó como una tragedia familiar terminó convirtiéndose en una de las investigaciones médicas más prometedoras de las últimas décadas. Cuando su hijo fue diagnosticado con diabetes tipo 1 en 1991, el biólogo molecular Doug Melton abandonó sus estudios sobre desarrollo embrionario para emprender una carrera científica marcada por un solo objetivo: encontrar una cura para esta enfermedad.

A más de 30 años de aquel día, Melton y su equipo están cada vez más cerca de lograrlo. En colaboración con Vertex Pharmaceuticals, actualmente se están probando terapias basadas en células madre que podrían eliminar la necesidad de inyecciones de insulina para los pacientes con diabetes tipo 1. La técnica consiste en convertir células madre en células beta productoras de insulina, que luego pueden ser trasplantadas al cuerpo humano.

Este avance, según Hopi Hoekstra, decana de la Facultad de Artes y Ciencias de Harvard, demuestra cómo la investigación básica puede derivar en soluciones médicas revolucionarias. Por su trabajo, Melton fue nombrado recientemente el primer «Catalyst Professor» de Harvard, un cargo diseñado para promover la colaboración entre la academia y el sector privado.

La historia personal de Melton es inseparable de su carrera científica. Su fascinación por la biología comenzó en su infancia en Chicago, al preguntarse cómo un simple huevo sabía si debía convertirse en rana o salamandra. Estudió biología en la Universidad de Illinois, ganó una beca Marshall para estudiar en Cambridge y se doctoró en biología molecular. Llegó a Harvard en 1981 con la intención de estudiar el desarrollo en vertebrados, hasta que el diagnóstico de su hijo cambió todo.

“No sabía lo que significaba la diabetes tipo 1. Pero lo aprendí rápido. Mi esposa se convirtió en el páncreas de nuestro hijo”, recuerda Melton. Ante la desesperación, su esposa lo desafió: “¿Por qué no trabajas en esto?”. Así lo hizo.

El desafío no era menor: recrear en el laboratorio el proceso que convierte una célula madre en una célula beta capaz de producir insulina. En 2014, Melton logró desarrollar estas células en el laboratorio. Poco después fundó Semma Therapeutics (una fusión de los nombres de sus hijos, Sam y Emma), que más tarde fue adquirida por Vertex. Hoy, algunos de los pacientes que participan en los ensayos clínicos ya no necesitan inyecciones externas de insulina.La diabetes afecta a más de 38 millones de personas solo en Estados Unidos, y a casi 600 millones en todo el mundo. Aunque la insulina exógena ha salvado millones de vidas desde su descubrimiento hace un siglo, no representa una cura. El enfoque de Melton busca cambiar ese paradigma.

A pesar de los obstáculos, incluidos los recortes federales a la investigación con células madre durante la presidencia de George W. Bush, Melton continuó su trabajo gracias al respaldo de Harvard, que incluso construyó un laboratorio independiente para que pudiera seguir adelante. En 2004 cofundó el Instituto de Células Madre de Harvard, que hoy agrupa a más de 350 investigadores.

El método desarrollado por su equipo implica aplicar 15 proteínas señalizadoras en una secuencia precisa durante 30 días para “educar” a las células madre y transformarlas en células beta. Esta técnica pionera, además de ofrecer una posible cura para la diabetes tipo 1, podría abrir la puerta a tratamientos para otras enfermedades como el Parkinson.

Actualmente, Melton combina su investigación con la docencia. Le entusiasma enseñar a estudiantes universitarios, pues —según él— su creatividad sin prejuicios le permite ver problemas científicos con nuevos ojos.

“Harvard es un lugar que permite pensar a largo plazo”, afirma. “Aquí se puede trabajar en un problema que quizás no resuelvas en uno, cinco o incluso diez años. Eso es lo que hace que valga la pena.”